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Qué es terapia genética o génica y sus aplicaciones

Qué es terapia genética o génica y sus aplicaciones

La terapia genética es una de las grandes esperanzas de la medicina para el tratamiento de multitud de enfermedades. Hoy queremos explicarte en qué consiste realmente y cuáles son las aplicaciones de la terapia génica.

¿Qué es terapia genética?

La terapia génica implica normalmente la inserción de un gen funcional en las células para corregir una disfunción celular o darle a la célula una nueva función.

Por ejemplo, enfermedades como la fibrosis quística, el síndrome de inmunodeficiencia combinada, la distrofia muscular, la hemofilia, y muchos tipos de cáncer son el resultado de la presencia de genes defectuosos en el ADN. La terapia génica se puede utilizar para corregir o sustituir los genes defectuosos responsables de estas enfermedades.

La transferencia del gen terapéutico normalmente se produce a través de construcciones virales o no virales que inyectan los fragmentos de ADN en células que se quieren mutar. El enfoque ex vivo implica la transferencia de un gen terapéutico a las células in vitro (en cultivo) seguida de trasplante de estas células modificadas al tejido diana. La estrategia in vivo se basa en la producción de virus deficiente en replicación in vitro seguido de inyección directa (o infusión) del virus en un sistema de órganos

Aplicaciones de la terapia génica

La terapia génica utiliza dos enfoques teóricamente posibles:

Terapia génica somática

Implica la transferencia de uno o varios genes en las células somáticas del paciente. El nuevo material genético no se puede transmitir a la descendencia. Varios ejemplos de terapia génica somática ya han demostrado clínicamente su eficacia. Los primeros tratamientos exitosos de la deficiencia de adenosina deaminasa se llevaron a cabo en 1990 en el año 1991 con dos pacientes de cuatro y once años.

Terapia génica germinal

Implica la modificación genética de las células germinales. Dicha terapia cambiaría la composición genética del óvulo o espermatozoides de un individuo, afectando a su futura descendencia. De este modo podría eliminarse un trastorno hereditario para siempre

La terapia génica germinal es una posibilidad remota y la opinión general de la comunidad científica es poco favorable. De hecho, es ilegal en la mayor parte de Europa. Somática y la terapia génica germinal perspectivas alentadoras de  tratamiento y cura eficaz para trastornos que en otro tiempo habrían sido fatales.  

La terapia genética es una tecnología en rápida expansión, pero las preocupaciones de seguridad limitar su aplicación. Hasta ahora sólo se ha utilizado experimentalmente para una pequeña gama de trastornos genéticos.

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